LONDRES ( New Scientist ).- La terapia génica para el Parkinson se movió un paso más cerca a su aceptación luego del primer ensayo clínico a doble ciego exitoso.
En 2007, Andrew Feigin, del Instituto Feinstein para Investigación Médica de Manhasset, Nueva York, y sus colegas, condujeron una prueba clínica abierta -en la que tanto los pacientes como los investigadores saben qué miembros están recibiendo el tratamiento y cuáles reciben un placebo- para evaluar una nueva terapia génica para el mal de Parkinson, una enfermedad degenerativa. Ellos demostraron que un gen que dirige la síntesis de la descarboxilasa del ácido glutámico (GAD) puede mejorar el estado de personas con la enfermedad cuando es inyectada en el cerebro.
GAD es una enzima que cataliza la producción de un neurotransmisor inhibitorio llamado ácido gamma-aminobutírico (GABA).
Los pacientes con Parkinson producen muy poco GABA, y por lo tanto padecen una sobrestimulación en un área del cerebro llamado núcleo subtalámico. Esta hiperactividad resulta una presión sobre las neuronas, que a su vez producen otro neurotransmisor -la dopamina-, vital para el control del movimiento.
Esto ayuda a explicar algunos de los síntomas de la enfermedad, que incluye temblores, rigidez, falta de equilibro y problemas de postura.
Ahora, el equipo ha sometido la terapia a un último test: un ensayo de doble ciego, en el cual ni los pacientes ni los médicos -exceptuando a los cirujanos que realizan las operaciones- sabían quién estaba recibiendo la terapia y quién, el placebo.
Feigin y su equipo reclutaron a 65 personas con mal de Parkinson. Veintitrés de ellos recibieron la verdadera terapia génica: los investigadores les perforaron el cráneo y les inyectaron un virus que llevaba el gen que dirige la síntesis de GAD. Otros veintidós pacientes recibieron sólo inyecciones de solución salina por debajo del cuero cabelludo en un procedimiento falso diseñado especialmente para que creyeran que también habían sido operados
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